🎇 Что произошло в биофарме в 2025

У Ильи Ясного и коллег вышла хорошая суммирующая статья на Биомолекуле, я собрала наиболее мне интересное, но всё равно получилось длинно и больше для интересантов в фарме 😜.

1️⃣ Рынок
• В 2025 году одобрено 55 новых лекарств
• Доминируют малые молекулы: 37 (67%)
• Генная/клеточная терапия: всего 4 одобрения (меньше, чем годом ранее)
• Много «первых в классе» 31 (56%); орфанных 32 (58%)
• По показаниям лидирует онкология

2️⃣ Главные одобрения
• Lenacapavir (Gilead) теперь и для профилактики ВИЧ у групп риска (не только для лечения), инъекции 2 раза в год. Подробнее.

• Suzetrigine (Vertex) — неопиоидный анальгетик нового класса для острой боли (важно на фоне опиоидного кризиса, хотя эффективность ещё не идеальна).

• Gepotidacin (GSK) — новый класс антибиотика от гонореи (первый за ~30 лет).

• Papzimeos (Precigen) — генная иммунотерапия при респираторном папилломатозе от ВПЧ 6 и 11: полное исчезновение папиллом у 51%, снижение потребности в операциях на 86–95%. Доставка через аденовирус гориллы (низкая иммуногенность, высокая ёмкость до ~12 кб), у AAV (ёмкость 4,7 кб).

• Персональное генетическое лекарство за 7 месяцев

3️⃣ Интересное на подходе:
• Verve Therapeutics (куплена Eli Lilly за $1 млрд): начала клинические испытания по генетической инактивации PCSK9 потенциально пожизненно.

• Профилактика гриппа “как вакцина, но не вакцина” (Cidara → куплена Merck за $9,2 млрд): в фазе 2b защита до 76% в высокой дозе на сезон одним уколом (конъюгат занамивира с Fc-фрагментом).

4️⃣ Три интересные истории с двумя новыми механизмами воздействия на воспаление: не стандартное блокирование, а модуляция собственных механизмов организма на балансировку (надо подумать тут на предмет инфламейджинга, возможно)

• Иммуномодуляция через Treg (Nektar, rezpegaldesleukin, модиф. IL-2) для атопического дерматита; очень интересный механизм через активацию регуляторных Т-клеток (Treg); может стать первым препаратом в классе
* за Treg Нобелевская премия была в 2025 и вот уже препараты подоспевают.

• Активация микроРНК miR-124 (Abivax, obefazimod) для язвенного колита: абсолютно новый принцип действия через сплайсинг и повышение miR-124, которая давит целый каскад воспалительных цитокинов.
* Нобелевская премия 2024 была за микроРНК!

• Паракринная регенеративная сигнализация через экзосомы (Capricor, deramiocel) при миодистрофии Дюшенна: донорские кардиосферы с экзосомами и сигнальными факторами против воспаления и фиброза; очень хорошо замедлили прогрессирование болезни.
* Обращаем внимание и плюс в копилку экзосомам, ещё и при таком серьёзном заболевании, ещё и в фазе 3.

5️⃣ Гипертензия: новый класс препаратов - ингибиторы альдостеронсинтазы (на фазе 3 baxdrostat (AstraZeneca) и lorundrostat (Mineralys).
И ждём zilebesiran (Roche/Alnylam) на ангиотензиноген как РНК-подход с потенциалом введения 2 раза в год.

6️⃣ Ксенотрансплантация почки свиньи: FDA разрешило клинические исследования (eGenesis и United Therapeutics).
У eGenesis 69 генетических изменений и пациент с выживаемостью 8 месяцев (это пока рекорд по пересаженным органам).

А что вас впечатлило больше всего? Нашли что-то интересное?
И сложный ли был текст для восприятия?

———————————————

Больше про биотех 👉🏼 @annavakhbio