🏆 Мой рейтинг успехов в медицине и биотехнологиях в 2024 году

💡 Ксенотрансплантация свиной почки человеку
В США впервые пересадили генетически модифицированную свиную почку живому человеку. Орган работал около двух месяцев, что стало важной вехой в ксенотрансплантации. Благодаря редактированию генома (удаление α-Gal и добавление человеческих генов) и новой иммуносупрессивной терапии удалось преодолеть иммунологические барьеры.
💫 P.S. для лонживити: у меня план Б не криоконсервация, а реплейсинг органов как раз ☺️.

💉 Терапия диабета 1-го типа перепрограммированными клетками
В 2024 году пациентка с диабетом 1-го типа уже год (!) сохраняет эффект от трансплантации индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs), перепрограммированных из её жировых клеток для выработки инсулина. Клетки дифференцировали с помощью химических молекул и имплантировали в капсулах, защищающих от иммунной атаки.
💫 P.S. для лонживити: с помощью технологии можно неограниченно получать из клеток кожи/жира/т.п. стволовые клетки, наделять их необходимыми функциями и возвращать обратно восполнять дефициты чего-нибудь.

🧠 Анализ крови на болезнь Альцгеймера
Разработан новый метод диагностики болезни Альцгеймера на основе анализа крови, выявляющий биомаркеры амилоид-бета (Aβ42/Aβ40), тау-протеинов (ptau-217) и NfL (нейрофиламентный белок). Используемая технология Simoa (Single Molecule Array) обеспечивает обнаружение сверхнизких концентраций этих белков с точностью фемтограмм на миллилитр. В отличие от инвазивных и дорогих ПЭТ-сканирования и анализа спинномозговой жидкости, новый тест делает диагностику более доступной и эффективной.
💫 P.S. для лонживити: массовая и своевременная диагностика болезни Альцгеймера; на начальной стадии терапевтические подходы более эффективны.

🛡️ 99% защита от заражения ВИЧ с помощью ленакапавира
Ленакапавир — низкомолекулярное соединение, блокирующее капсидный белок (p24) ВИЧ, что препятствует высвобождению вирусной РНК и ферментов, необходимых для размножения вируса в клетках. Препарат выпускается в виде инъекционного депо на основе полимерной матрицы, обеспечивающей постепенное высвобождение в кровь. Его длительный эффект (до шести месяцев, инъекция всего дважды в год) и высокая эффективность подтверждены клиническими испытаниями, где он полностью предотвращал заражение даже при высоком риске. Ленакапавир остаётся уникальным среди малых молекул по длительности периода полувыведения.
💫 P.S. для лонживити: интересный подход для профилактики других вирусных инфекций, ассоциированных со старением и длительность эффекта.

🧬 Генная терапия для дефицита ароматической L-аминокислотной декарбоксилазы (AADC)
В ноябре 2024 года FDA одобрило Kebilidi от PTC Therapeutics — первую генную терапию для лечения дефицита AADC, редкого нарушения, вызывающего снижение дофамина и серотонина и приводящего к тяжёлым двигательным нарушениям. Терапия доставляет ген DDC с помощью аденоассоциированного вируса AAV2 прямо в путамен мозга, восстанавливая дофамин и улучшая состояние пациентов. Введение осуществляется через стереотаксическую процедуру.
💫 P.S. для лонживити: может быть адаптирована для восстановления выработки дофамина у возрастных пациентов, отработка терапий для мозга.

✨ А ещё обратите внимание, какое разнообразие подходов, от замены органов до генетических терапий
Какая новость вам понравилась больше всего? 💜

Канал: @annavakhbio

#Медицина #Наука #Биотехнологии #Прорывы2024 #Здоровье #Итогигода #Лонживити #Биотех