Увидел пост Ильи Ясного про множественную миелому, и вспомнил, что у бигфармы есть один грязный секретик, почему все хотят работать с миеломой, хотя рынок у нее довольно маленький.

Миелома — это онкологическое заболевание, чья биология дает практически идеальную бизнес-модель для распространения лекарств. Встречается редко по сравнению с другими раками, не излечивается полностью почти никогда (в отличие от многих идолентных В-клеточных лимфом), но зато эти пациенты живут довольно долго, но при этом постоянно нуждаются в лекарствах из-за частых рецидивов.

Получается, мы имеем заболевание технически неизлечимое, но хорошо поддающееся лечению (по сути, хроническое заболевание, где необходим постоянный и дорогостоящий менеджмент). А его редкость означает то, что пациенты хорошо известны, и, будучи диагностированными, включаются в систему продажи им лекарств. Аудитория, которая хоть и небольшая, но никуда не денется, и купит у фармы все, от относительно дешевых тирозинкиназных ингибиторов до астрономически дорогих CAR-T. При этом, ответ пациентов еще и довольно легко получается мерить по суррогатной конечной точке — M-белку (т.е. по количеству иммуноглобулинов, который продуцируют в промышленных масштабах злокачественные В-клетки).

Поэтому, миелома стала идеальным полем для тестирования инноваций в бигфарме — если что-то сработает на миеломе, то оно точно принесет хорошую прибыль, в то время как на других онкологических заболеваниях можно напороться на то, что даже очень хорошо работающий препарат не окупается из-за специфики когорты пациентов (например, TCR-T терапия против MAGE-A4).

Означает ли это, что Бигфарма не заинтересована в том, чтобы разрабатывать препараты, способные вылечить миелому полностью? Конечно, нет! Инновационные препараты, выпущенные бигфармой в последние годы уверенно повышают длительность MRD-негативного периода, и как только однажды появится лекарство, которое сделает этот период вечным для значительной части пациентов — оно тут же вытеснит все остальные препараты. Так что, несмотря на этот грязный секретик (все хотят лечить предсказуемое "хроническое" онкозаболевание, а не непредсказуемое и быстро прогрессирующее), Бигфарма все еще практически лучший друг человечества.