💬 FDA одобрила Orzeyful (oveporexton) - первый препарат, воздействующий на биологию нарколепсии 1 типа

По данным агентства, это первый препарат, который напрямую восстанавливает сигналинг орексина и адресует полный спектр симптомов NT1 (нарколепсия 1-го типа), а не отдельные проявления заболевания.

Нарколепсия 1 типа - редкое хроническое нейропсихиатрическое расстройство сна; в США её распространённость оценивают примерно как 1 случай на 2000 человек. В основе - утрата клеток мозга, вырабатывающих орексин, медиатор, регулирующий бодрствование. Oveporexton - агонист рецептора орексина 2, принимается внутрь дважды в сутки.

➡️Регуляторное решение

• FDA выдала финальное одобрение препарата Orzeyful (oveporexton) компании Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
• Позиционирование регулятора: первый препарат, влияющий на подлежащую биологию заболевания и рассматривающий NT1 как целое, а не набор отдельных симптомов.
• Разработка шла с Breakthrough Therapy Designation.

➡️Ключевые данные

⬇️Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях длительностью 12 недель с участием 273 взрослых пациентов с NT1.
⬇️Дозировка в исследованиях: 2 мг дважды в сутки.
⬇️Наиболее частые нежелательные явления: бессонница, учащённое мочеиспускание, императивные позывы к мочеиспусканию и повышенное слюноотделение; частота отмены из‑за НЯ была низкой.


📚: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug to Treat the Full Range of Narcolepsy Type 1 Symptoms (ссылка)