💬FDA одобрила Lisraya (brepocitinib) - первый пероральный препарат для дерматомиозита у взрослых

Дерматомиозит - редкое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует мышцы и кожу, вызывая хроническое воспаление, прогрессирующую мышечную слабость и характерные высыпания. Brepocitinib - ингибитор JAK/TYK2, принимается один раз в сутки.

➡️Регуляторное решение

• FDA выдала финальное одобрение Lisraya (brepocitinib) компании Priovant Therapeutics Inc.
• Показание: лечение дерматомиозита у взрослых.
• Заявка рассматривалась с Orphan Drug и Priority Review designations.

➡️Ключевые данные

⬇️В фазе 3 рандомизировали 241 взрослого пациента с дерматомиозитом на brepocitinib 30 мг 1 раз/сутки, 15 мг 1 раз/сутки или плацебо в течение 52 недель.
⬇️Главный критерий - Total Improvement Score (суммарный балл улучшения) на 52-й неделе: учитывает силу мышц, физическую функцию, активность поражения кожи и других проявлений, мышечные ферменты, а также оценку врача и пациента.
⬇️На Lisraya 30 мг средний балл улучшения был выше, чем на плацебо: лучше контролировалась болезнь в целом.
⬇️Дополнительно улучшались физическая функция и активность кожного процесса.
⬇️К 48-й неделе пациенты на терапии чаще могли снизить дозу глюкокортикостероидов.
⬇️Наиболее частые нежелательные явления: инфекции верхних дыхательных путей, головная боль, утомляемость, инфекции мочевых путей и тошнота.
⬇️Отмена из‑за нежелательных реакций: 6% на 30 мг против 11% на плацебо.

📚: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral Drug Indicated to Treat Dermatomyositis in Adults. (ссылка)