Привет всем! А наши биотехи продолжают сыпать позитивными новостями 😁. Посмотрим, что там по упомянутым выше событиям с ожидаемым движением цены акций с амплитудой >30%.

➡️ 18 июля $RARE, Ultragenyx Pharmaceutical сообщила промежуточные результаты КИ 1/2 фазы GTX-102, который назначают детям с синдромом Ангельмана (генетическое заболевание с задержкой психического развития).

В пресс-релизе говорится о значительном улучшении клинических проявлений заболевания и приемлемом профиле безопасности.

📉 Акции рухнули примерно на 18%.

📍Подбор оптимальной дозы продолжается.

➡️ 26 июля $BBIO, BridgeBio Pharma сообщила промежуточные данные КИ 2 фазы PROPEL 2 инфигратиниба для лечения ахондроплазии (карликовость).

При наивысшей из тестированных доз, наблюдалось значимое увеличение роста у 11 детей 5 лет и старше на 1,5 см/год по сравнению с исходным уровнем. Увеличение роста на ≥25% произошло у 64% участников. Стоит отметить, что ранее сообщалось о незначимом эффекте в других когортах (n=38). Безопасность за 48 недель - без особенностей.

📉Около -10% за день, а в течение последующей недели примерно -30%

📍Осталось набрать и пролечить пациентов пятой когорты с еще более высокой дозой (0.25 мг/кг). Окончательные результаты - в первой половине 2023.

➡️ 3 августа $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals огласила промежуточные результаты КИ APOLLO-B, в котором патисиран (ONPATTRO®) назначается пациентам с двумя типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией (обзор здесь).

Итак, основную первичную (тест 6-ти минутной ходьбы) и вторичную (качество жизни по опроснику KCCQ) конечные точки достигли. По остальным пока неясность - значимых различий нет, но и срок-то маленький для оценки.

📈 Бурная реакция - около +60% на сегодня.

📍 8 сентября доложат результаты полностью, интересно узнать подробности, ведь расширение показаний - очень хорошая перспектива для компании, так как рынок увеличится раза в 4.

➡️ Сегодня $KOD, Kodiak Sciences сообщила результаты КИ 3 фазы BEACON, где KSI-301 (Tarcocimab Tedromer, антитело против VEGF) назначается участникам с макулярным отёком вследствие закупорки вен сетчатки (заболевание глаз, на англ. RVO). О препарате и компании краткий обзор здесь.

KSI-301 показал не меньшую эффективность, чем афлиберцепт (aflibercept, EYLEA®, $REGN, Regeneron Pharmaceuticals). Зато его можно вводить в два раза реже (вводят эти препараты внутрь глаза - интравитреально).

📈📉 Сегодня был скачок на +30% и обратно.

📍 По окончанию трех КИ 3 фазы компания собиралась подавать NDA для KSI-301 сразу по трем показаниям. В целом пока KSI-301 провалился по одному из них («влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки, wAMD) и показал эффективность по второму. Результаты третьего ожидаются в 1 квартале 2023.

➡️ Сегодня вместе с отчетом за 2 квартал Karuna Therapeutics ($KRTX) сообщила результаты КИ 3 фазы EMERGENT-3 (n = 246), в котором основной кандидат KarXT изучался в качестве лечения шизофрении.

Подробности - в нашем обзоре. Препарат показал хороший эффект в отношении позитивных и негативных симптомов шизофрении в двух КИ 2 и 3 фазы. При этом меня лично радует, что KarXT демонстрирует умеренный, но клинически значимый эффект. Хотя размер эффекта и клиническая значимость, как показывает практика, не являются ключевыми факторами для принятия решения FDA.

Однако у КИ есть и недостатки: нерепрезентативная популяция и сомнительный профиль безопасности (но лучше, чем у имеющихся на рынке).

📈 Бурная реакция - около +65% за сегодня.

📍 Данные программы EMERGENT (остались 3, 4 и 5) будут использоваться для подачи заявки на маркетинг (NDA) в FDA, которая запланирована на середину 2023.

📢 Так что следим за результатами КИ 3 фазы (EMERGENT-3 - 1 квартал 2023, EMERGENT-4 и -5 - в июне-июле 2023). Необходимо подтвердить безопасность.

➡️ И только от $AXSM, Axsome Therapeutics ни слуху ни духу... Но завтра отчет, возможно что-то очень долгожданное и расскажут 🤞

#новости_фарма