​​Привет! Сегодня компания Acadia Pharmaceuticals ($ACAD) объявила об отказе FDA в расширении показаний пимавансерина (разбор здесь). Тем не менее, цена акций растет, так что интересно посмотреть каковы перспективы у оставшихся кандидатов и ближайшие триггеры.

➡️ Пимавансерин изучается также в качестве средства для купирования негативных симптомов шизофрении с 2016. На данный момент есть 2 почти полностью провальных исследования (ENHANCE-1 и ADVANCE) и еще 2 в ходу, причем основное - ADVANCE-2 проводится в 12 странах, включая Россию и Украину, но нет мед. центров в США.

🧐 Перспективы пимавансерина в этом направлении видятся удручающими. Даже при удачном раскладе - если исследователи наковыряют-таки значимый эффект, устроит ли FDA заявка на базе двух КИ, одно из которых проведено полностью вне США?

➡️ Следующий кандидат - трофинетид (trofinetide, NNZ-2566) - раствор для приема внутрь или через гастростому. Это синтетический аналог нейропептида инсулиноподобного фактора роста - 1 (ИФР-1, англ. IGF-1), разработанный Neuren Pharmaceuticals. Изучается в качестве лечения синдрома Ретта (наследственное заболевание, приводящее к тяжелой форме умственной отсталости, в основном встречающееся у девочек).

18 июля подана заявка на маркетинг в США на основании положительных результатов 1 КИ 3 фазы LAVENDER.

🧐 Показанный эффект сложно назвать клинически значимым, ни по его величине ни по сути. Измеряли исключительно эффекты препарата на поведение и качество жизни, хотя существуют и субъективные методы оценки, а также биомаркеры. Посмотрим подробнее ближе к делу.

➡️ ACP-044 модулятор процессов восстановления - окисления для приема внутрь изучается для лечения острой и хронической боли. Эффективность препарата в облегчении острой боли не подтвердилась, а в купировании хронической - еще изучается (2 фаза). Результаты ожидаются в 1 половине 2023.

➡️ Позитивный аллостерический модулятор М1 ацетилхолиновых рецепторов ACP-319 проходит КИ 1 фазы, нацеленное на подбор оптимальной дозы. Предполагается, что модуляция этого рецептора может положительно сказаться на когнитивных функциях пациентов с болезнью Альцгеймера, но гипотеза совсем свежа и данных пока мало.

🤓 Итак, повторюсь, что этот провал пимавансерина - не первый и вполне ожидаемый. Так что, скорее всего он уже был заложен в цену акций, а учитывая, что более ничего интересного в ближайшие пол года здесь не ожидается, сегодняшний рост - это рост на общем фоне #XBI (индекс биотехнологических и фарм. компаний).

Обзор компании обновлен и, полагаю, останется в таком виде надолго...

#обзор_биотех