Провет! Итак, Alnylam Pharmaceuticals ($ALNY).

Основное направление сейчас - это разработка средств на основе РНК-интерференции (RNAi) для лечения разных вариантов транстиретинового амилоидоза (ATTR-амилоидоза) (о нем в посте выше).

📖 Выделяют два типа ATTR-амилоидоза: наследственный (hATTR) и немутантный «дикий» (ATTRwt). Основными проявлениями обоих являются полинейропатия (поражение периферических нервных волокон) и кардиомиопатия (поражение сердца).

💊 Два основных кандидата Alnylam - патисиран (patisiran, ONPATTRO®) и вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™) одобрены для лечения именно hATTR-амилоидоза с полинейропатией (вутрисиран - 13 июня 2022).

При этом идут КИ 3 фазы APOLLO-B (патисиран) и HELIOS-B (вутрисиран) с участием пациентов с обоими типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией.

📢 Промежуточные результаты APOLLO-B ожидаются в ближайший месяц.

Кроме того, в 2022 ожидается подача IND для ALN-TTRsc04 - еще одного препарата для лечения ATTR-амилоидоза.

✅ Более полный обзор об этих и других разработках компании можно почитать здесь. А мои соображения по данному направлению приведу ниже:

➕ Во всем мире насчитывается ~ 200-300 тыс. пациентов c ATTRwt-амиолидозом и всего 50 тыс. с hATTR-амилоидозом. Кардиомиопатия - наиболее распространенный симптом.

➕ Средняя стоимость лечения вутрисираном и патисираном оценивается примерно в $500 тыс. в год.

➖ Расширение показаний патисирана и вутрисирана для пациентов с кардиомиопатией и более распространенным ATTRwt-амиолидозом весьма перспективно для компании, но возможно лишь после демонстрации убедительной эффективности в этой когорте (узнаем по результатам APOLLO-B, которые вот-вот объявят).

🧐 Осталось только понять, чего ждать от APOLLO-B... Однозначных ответов, как всегда, не дать. С одной стороны:

➖ срок для оценки как эффективности, так и безопасности коротковат для этого заболевания;
➖ не так давно КИ acoramidis компании BridgeBio Pharma ($BBIO) провалилось (тот же тест 6-ти мин ходьбы и тот же срок лечения - 12 мес) из-за того, что было заметное улучшение в контрольной группе. В APOLLO-B не указано никаких превентивных мер, чтобы подобного исхода избежать. Кроме того, в КИ набирали и пациентов, лечившихся тафамидисом (tafamidis, VYNDAMAX®, Pfizer ($PFE) - единственный специфический одобренный препарат), что увеличивает шансы улучшения в контрольной группе.

➕ С другой стороны, В КИ 3 фазы HELIOS-A эффект вутрисирана проявлялся также и некоторым улучшением показателей работы сердца. Но это оценивали в других тестах и не факт, что такие эффекты будут и у патисирана.

В общем, рисков, конечно больше, а положительный результат скорее будет неожиданным.

Держите акции $ALNY? Что думаете? Пишите 💬 или в чат.

#обзор_биотех #генетические_заболевания #сердечно_сосудистые_заболевания