#биотех_стартапы #генетические_заболевания #новости_фарма

Акции $BBIO BridgeBio Pharma, компании с которой мы сегодня познакомились, резко упали в цене. Что случилось?

Компания сообщила промежуточные данные об эффективности и безопасности AG10 (acoramidis) для больных симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (КИ фазы 3, n = 632).

📖 Транстиретин – это белок плазмы крови. Из-за мутации в определенном гене происходит изменение структуры этого белка, он превращается в нитевидные нерастворимые образования, которые называют амилоидными фибриллами. Эти штуки откладывается в различных органах и тканях и нарушают их работу. При их скоплении в сердце развивается кардиомиопатия – поражение мышечной ткани сердца.

Что изучали в этом КИ?

➡️ В данной работе планировалось оценить влияние acoramidis на изменение дистанции, которую проходит пациент в течение 6 минут, после 12 и 30 мес лечения, а также частоту смерти и госпитализаций (по сердечным и другим причинам) после 30 мес лечения.

➡️ Кроме того, исследователи измеряют балл по опроснику KCCQ-OS для оценки состояния сердца и качества жизни после 12 и 30 мес лечения; частоту нежелательных явлений после 12 и 30 мес лечения; способность acoramidis связываться и стабилизировать транстиретин (измеряют разными методами) после 12 и 30 мес лечения и общую смертность после 30 мес лечения.

Итак, прошло 12 месяцев:

➡️ Дистанция, которую проходит пациент в течение 6 минут, снизилась в обеих группах – то есть, не удалось показать улучшения состояния пациентов;

➡️ Состояние сердца и качество жизни (согласно баллу по опроснику KCCQ-OS и биомаркеру NT-proBNP) значительно улучшились в лечебной группе;

➡️ Транстиретин достоверно стабилизировался после лечения acoramidis.

➡️ Серьезных нежелательных явлений тоже не было, по крайней мене, препарат хорошо переносится.

Какие выводы можно сделать?

🧐 Да, в отличие от опросника тест 6-ти минутной ходьбы – объективный показатель, а его улучшения не показано, что плохо. Но есть и положительный данные о состоянии сердца (биомаркер NT-proBNP) и стабилизации белка, который является причиной поражения сердца. Нужно ждать результаты 30 месяцев лечения, особенно частоту смерти и госпитализаций (по сердечным причинам). Эти данные куда важнее.

👩‍⚕️ В BridgeBio Pharma выразили надежду, что лекарство все-таки покажет эффективность после 30 месяцев лечения, исследование продолжается. Кроме того, планируется сообщение результатов как минимум 4 КИ других разработок компании в 2022 г.