​​На той неделе в Nature вышла интересная статья с рассуждениями о том, что FDA возможно изменит подход к рассмотрению новых лекарств после фиаско с адуканумабом для лечения болезни Альцгеймера.

📍Напомню, что адуканумаб (Biogen, $BIIB) был одобрен по программе ускоренного одобрения (accelerated approval). Эта процедура позволяет выпустить препарат на рынок еще до получения данных об эффективности по основным конечным точкам (влияние на деменцию в данном случае). Нужно лишь одно КИ и косвенные доказательства пользы. Подробнее здесь.

➡️ Есть вероятность, что FDA получит больше полномочий для отзыва ускоренных одобрений в случаях, когда компания не предоставляет основные результаты в разумные сроки. И вот почему:

➡️ С момента введения программы ускоренного одобрения в 1992 по ней провели 279 лекарств. Их число все растет (см. картинку).

➡️ Анализ 2021 г. показал, что для целых 13% из них компании не доказали эффективность в течение пяти лет. Эти лекарства оставались на рынке в среднем 9,5 лет.

🤔 В общем, вероятно, грядет реформа, которая помешают фарме злоупотреблять этим путем выхода на рынок. В первую очередь это может коснуться препаратов против рака - большинство из них проводят именно по этой программе, так как для доказательства эффекта на общую выживаемость нужно от 2 лет (стандарт это 5 лет). О конечных точках в онкологии, кстати можно почитать здесь.

📍 Здесь можно найти все препараты, получившие одобрение в рамках ускоренной программы. Среди них, кстати, знакомые нам

- OXBRYTA® лечения серповидноклеточной анемии (Global Blood Therapeutics, $GBT),
- Galafold® для лечения болезни Фабри (наследственная болезнь накопления) (Amicus Therapeutics, $FOLD),
- OCALIVA® для первичного биллиарного холангита (заболевание печени) (Intercept Pharmaceuticals, $ICPT),
- VOXZOGO® для пациентов с ахондроплазией (карликовость) (BioMarin Pharmaceutical, $BMRN),
- несколько препаратов Sarepta Therapeutics ($SRPT) для мышечной дистрофии Дюшена,
- GAVRETO® для терапии немелкоклеточного рака легкого (NSCLC) (Blueprint Medicines, $BPMC),
- TRUSELTIQ® для лечения холангиокарциномы (редкая опухоль желчных протоков) (BridgeBio Pharma, $BBIO).

❓Что думаете, на сколько это необходимо? Ведь с одной стороны, программа ускоренного одобрения дает надежду безнадежно больным, а с другой «Работа FDA не в том, чтобы давать надежду. Не надежда поддерживает жизнь, а безопасные и эффективные препараты» (с). Пишите 💬 или в чат.

#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма