Доброго вечера! Перед сном - еще немного в тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля).

Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований (см. 👇), так что неплохо бы разобраться, как их читать.

Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓

Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого.

➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь. В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель.

➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это:

Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля.

❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше.

Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS).

PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю.

OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю).

OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS).

❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой.

➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня:

Blueprint Medicines Corporation ($BPMC) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR.

Affimed N.V. ($AFMD) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR.

Большинство новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. С этим - приятных снов 🥱😴

#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма