Старушка 👵 FDA одобрила лекарство от компании Denali под страшным названием Tividenofusp alfa-eknm для пациентов с болезнью Хантера.

Это лекарство представляет собой произведенный генно-инженерным способом фермент идуронат-2-сульфатазу, слитую с Fc-доменом, связывающим рецептор трансферрина.

Понимаю что трудно распарсить кто на ком стоял.

Объясняем: компания Denali научилась «завозить» прямо в мозг крупные белки-ферменты.

Достигается это путем подцепливания этих белков к рецептору трансферрина, который умеет нырять прямо через гематоэнцефалический барьер, да еще и с полезной нагрузкой.

Данный препарат был разработан для лечения неврологических и периферических проявлений мукополисахаридоза II типа (MPS II), редкого лизосомного расстройства, вызывающего прогрессирующее мультисистемное и неврологическое ухудшение.

Но в будущем, на той же платформе, можно будет и другие вещи в мозг затаскивать - например для борьбы с глиомой или с Альцгеймером.