Интересный текст про российское ноу-хау.

Клотилия – первый в мире зарегистрированный препарат, использующий инсулиновый рецептор для преодоления ГЭБ.

Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный фермент идуронат-2-сульфатазу, ковалентно связанный с Fab-фрагментом антитела (что само по себе тоже является инновационным подходом) к инсулиновому рецептору человека

Препараты, в которых Fc-фрагменты антител пришиты к ферменту или рецептору какого-то гормона, давно и широко используется. А вот пришивка Fab-фрагментов нигде ранее не использовалась.

Этот Fab-фрагмент, связываясь с рецептором на клетках сосудистого эндотелия мозга, запускает механизм рецептор-опосредованного трансцитоза и проводит всю терапевтическую молекулу через барьер

Попадая в центральную нервную систему, фермент начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны