Большой провал для генотерапии. И это больно наблюдать даже со стороны

Звучит как мечта: один укол - и ты вылечен навсегда. Именно с этой идеей BioMarin Pharmaceutical выходила на рынок с Roctavian - генной терапией для гемофилии A. Звучало почти идеально: однократное введение, без пожизненных инъекций фактора, «перепрошивка» болезни на уровне гена 🔤

А теперь BioMarin снимает Roctavian с рынка. Причина максимально приземлённая: 😀препарат не смогли продать ни пациентам, ни системе, ни другой фармкомпании. Если честно, эффект ослабевал со временем, данные оказались не настолько впечатляющими, цена - космос, пэеры и регуляторы начали задавать неудобные вопросы, а покупателя на актив не нашлось вообще 🛍

Тут даже не FDA зарубило. Это история когда рынок не принял. А ведь Roctavian был витриной всей генной терапии. Представьте, препарат одобрен, коммерчески запущен, и… убран с рынка. Это редкий и очень неприятный сценарий. Это конец наивной версии «один укол за миллионы - и дальше всё само». Не все все так однозначно просто

Мне кажется Roctavian, скорее всего будут вспоминать как кейс. И интересно, кто следующий рискует повторить этот путь ❓