Возможна ли замена погибших дофаминовых нейронов на новые клетки? Если это сработает, мозг сможет снова сам вырабатывать дофамин - главный дефицит при болезни Альцгеймера

Когда уровень дофамина падает, мозг хуже управляет моторикой, появляются тремор, скованность мышц и замедленность движений. Сегодняшние лекарства в основном лишь компенсируют дефицит дофамина, но не останавливают гибель клеток.

Новый подход - клеточная замена. В клиническом исследовании врачи имплантируют в мозг специально подготовленные стволовые клетки. Эти клетки должны превратиться в полноценные дофамин-продуцирующие нейроны и встроиться в нейронные сети пациента.

Используются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC). Их получают из обычных взрослых клеток человека (например, кожи или крови) и "перепрограммируют" обратно в универсальное состояние. После этого их направляют по пути развития дофаминовых нейронов. Преимущество iPSC в том, что они не требуют эмбрионального материала и теоретически могут лучше приживаться.

Сама процедура довольно точная. Нейрохирург делает небольшое отверстие в черепе и под контролем МРТ вводит клетки в базальные ганглии - область мозга, отвечающую за координацию движений. Именно там при Паркинсоне происходит наибольшая потеря дофаминовых нейронов.

Исследование пока раннее - фаза 1. В нём участвуют всего 12 пациентов с умеренной и умеренно-тяжёлой формой болезни. После операции их наблюдают 12-15 месяцев на предмет улучшения симптомов и возможных побочных эффектов, таких как дискинезии (избыточные движения) или инфекции. Полное наблюдение планируется до 5 лет, чтобы понять долговременный эффект и безопасность.

Терапия называется RNDP-001 и разрабатывается компанией Kenai Therapeutics. FDA уже присвоило испытанию статус fast track - это ускоренная процедура для перспективных методов лечения.

Важно трезво понимать стадию. Это ещё не доказанное лечение и не остановка болезни прямо сейчас. Главная цель фазы 1 - проверить безопасность и базовую работоспособность подхода. Но концептуально это очень сильный ход: вместо пожизненной фармакологической "подпитки" попытка восстановить сам источник дофамина