Компания Scribe Therapeutics получила разрешение начать первую фазу испытаний на людях терапии STX-1150. Это разовая CRISPR-процедура, которая действует на печень и снижает уровень "плохого" холестерина LDL-C за счёт подавления гена PCSK9. Именно этот ген регулирует, насколько активно печень убирает холестерин из крови. Когда PCSK9 работает слишком активно, LDL накапливается и повышает риск инфарктов и инсультов.

Технически важно, что STX-1150 не разрезает ДНК и не вносит необратимых мутаций. Вместо этого используется эпигенетическое "выключение" гена. В клетках печени в область PCSK9 добавляются химические метки, в том числе метилирование ДНК, которые подавляют работу гена. При этом сама последовательность ДНК остаётся неизменной, а эффект теоретически обратим. Это ключевое отличие от более жёсткого генного редактирования.