Учёные впервые отредактировали человеческий ген, чтобы навсегда снизить уровень холестерина. Это открытие может в будущем избавить миллионы людей от пожизненного приёма лекарств вроде статинов. Исследование было небольшим - в нём участвовали 15 пациентов с тяжёлой формой заболевания, - но результаты оказались впечатляющими: уровень "плохого" холестерина LDL снизился почти на 50%, а триглицеридов - на 55%.

Терапия основана на технологии CRISPR-Cas9. В данном случае учёные нацелились на ген ANGPTL3, отвечающий за регулирование липидов в крови. У небольшой части людей этот ген естественным образом "выключен" - они всю жизнь имеют низкий уровень холестерина и почти не подвержены сердечно-сосудистым заболеваниям. Исследователи решили воспроизвести этот эффект с помощью генной терапии.

В ходе эксперимента пациентам вводили разные дозы препарата, и лучшие результаты наблюдались при самой высокой. При этом побочные эффекты были минимальными: лёгкое раздражение в месте инъекции, временное повышение ферментов печени у одного пациента. Один участник умер через полгода, но исследователи считают, что это не связано с лечением - он получил самую маленькую дозу и страдал от тяжёлой сердечной патологии.

Главное преимущество новой терапии - её потенциальная постоянность. По словам руководителя исследования одна процедура может обеспечить нормальный уровень холестерина на всю жизнь. Это особенно важно для людей с наследственными формами гиперхолестеринемии, которым сейчас приходится принимать лекарства ежедневно или делать инъекции каждые две недели.

Следующие фазы испытаний начнутся уже в ближайшее время и затронут большее число пациентов. Учёные ожидают, что к концу следующего года будут готовы результаты второго и третьего этапов.

Если терапия подтвердит эффективность и безопасность, это станет одним из самых значимых достижений в кардиологии - шагом к миру, где генетическая коррекция сможет избавить людей от хронических заболеваний, связанных с обменом веществ.

#генетическое_редактирование