Обзор рынка siRNA-терапии

начало здесь

🏢 Крупные игроки

· Novartis (Швейцария): помимо уже продаваемого препарата Инклисиран, компания активно скупает siRNA-активы. Например, была заключена сделка с Arrowhead по препарату ARO-SNCA от болезни Паркинсона

· Eli Lilly (США): фармгигант инвестирует в siRNA-технологии, имеет собственные разработки

· AstraZeneca (Великобритания-Швеция): Проявляет интерес к siRNA, особенно в области респираторных и сердечно-сосудистых заболеваний

· Biogen (США): активно изучает siRNA-терапию в неврологии, включая болезнь Альцгеймера и БАС, через партнерство с Ionis Pharmaceuticals

· Pfizer (США): si-RNA siRNA против диабетического макулярного отёка

· Merck & Co. (США): имеет разработки и партнерства в области siRNA

· Bristol Myers Squibb (США): проявляет интерес к siRNA через сделки, например, с Ribometrix, Avidity Biosciences, сердечно-сосудистые заболевания

· Bayer (Германия): сотрудничает по siRNA для лечения кардиомиопатии

· Novo Nordisk (Дания): после приоьретенияDicerna имеет много инновационных разработок по направлению


Есть много китайских разработчиков

А также компании в Индии


⚠️ Ограничения и вызовы

Ключевые трудности: иммуогенность, off-target эффекты, низкая эффективность выхода siRNA из эндосом (<1%), сложность экстрапечёночной доставки, потребность в долгосрочных данных по безопасности, высокая стоимость производства, конкуренция с другими технологиями

Эти проблемы сейчас активно решаются за счёт новых конъюгационных и платформенных технологий


#Биотехсинтег