Обзор рынка siRNA-терапии


Рынок siRNA-терапии находится на этапе, сравнимом с развитием моноклональных антител в середине 1990-х

Платформа валидирована, ряд препаратов одобрен FDA, крупные фармкомпании покупают права и компании разработчиков, в стремлении создать свой портфель препаратов


🧬 GSK и SiranBio: SA030

6 мая 2026 года GSK лицензировала у китайской SiranBio siRNA-препарат SA030 против ALK7 (ген ACVR1C)

Он избирательно доставляется в адипоциты и запускает липолиз, уменьшая висцеральный жир без потери мышечной ткани

В отличие от агонистов ГПП-1, препарат потенциально может вводиться раз в 3-6 месяцев

GSK получила права вне Китая после завершения SiranBio фазы I


🏢 Другие siRNA-кандидаты от ожирения

WVE-007 (Wave Life Sciences): мишень INHBE, подавление гена в печени. Снижение жировой массы, сохранение мышц. Фаза I.
Данные: снижение висцерального жира на 14,3% (p<0,05), общей жировой массы на 5%, мышечная масса стабильна

ARO-INHBE (Arrowhead): мишень INHBE в гепатоцитах. Уменьшение накопления жира, сохранение мышечной массы
Фаза I/IIa. В комбинации с тирзепатидом показал снижение веса на -9,4% за 16 недель (против -4,8% на тирзепатиде) и висцерального жира на -23,2% (в комбинации с Тирзепатидом)

ARO-ALK7 (Arrowhead): прямая доставка в адипоциты, блокировка ALK7
Целенаправленное сокращение висцерального жира. Фаза I/IIa
Данные: снижение мРНК ALK7 в среднем на -88% (до -94%), уменьшение висцерального жира на -14,1% после однократной дозы 200 мг

SGB-7342 (SanegeneBio): мишень INHBE, GalNAc-конъюгат. Снижение жира без потери мышц. Фаза I. Первый пациент дозирован 13 января 2026 г.

RN3161 (Rona Therapeutics): мишень INHBE, платформа GAIA™. Долгосрочное поддержание веса, редкое введение

ALN-2232 (Alnylam): мишень ACVR1C в жировой ткани. Тканеселективное уменьшение жировой массы. Фаза I


💊 Одобренные FDA siRNA-препараты

Инклисиран (Novartis) - инъекция раз в 6 мес. против PCSK9, снижает «плохой» холестерин

Вутрисиран (Alnylam) - каждые 3 мес. при ATTR-полинейропатии (одобрен в 2022 г.) и кардиомиопатии (одобрен в 2025 г.)

Недосиран (Novo Nordisk) - первичная гипероксалурия типа 1

Фитусиран (Sanofi/Alnylam) - гемофилия A и B, подкожно раз в 2 мес., одобрен FDA 28 марта 2025 г

Плозасиран (Arrowhead) - семейная хиломикронемия, снижает триглицериды на ~80%, введение раз в 3 мес.

Гивосиран (Alnylam) - острая печеночная порфирия

Лумасиран (Alnylam) - первичная гипероксалурия типа 1

Патисиран (Alnylam) - ATTR-амилоидоз


🚀 Кандидаты с наибольшим потенциалом

Зилебезиран (Roche/Alnylam) - AGT, фаза III (ZENITH): набор 11 000 пациентов с неконтролируемой гипертензией, инъекция раз в 6 мес

Цемдисиран (Regeneron) - C5, заявка в FDA запланирована на 2026 г.: улучшение на 2,3 балла MG-ADL при генерализованной миастении гравис (фаза III NIMBLE)

Олпасиран (Amgen/Arrowhead) - Lp(a), старт фазы III: профилактика сердечно-сосудистых событий

Нукресиран (Alnylam) - TTR, фаза III (TRITON-CM): следующее поколение терапии ATTR-кардиомиопатии

Зодасиран (Arrowhead) - ANGPTL3, конец фазы II: гомозиготная гиперхолестеринемия

GSK4532990 (GSK/Arrowhead) - HSD17B13, фаза IIb: NASH с фиброзом F3–F4

ARO-MAPT (Arrowhead) - тау-белок, фаза I/II: потенциал первого siRNA для болезни Альцгеймера


🇷🇺 Российские разработки

МИР-19 - первый отечественный siRNA-препарат (против SARS-CoV-2), ингаляционная форма, зарегистрирован 22 декабря 2021 г., производство на базе СПбНИИВС ФМБА

Институт иммунологии ФМБА разрабатывает siRNA против IL-4 и IL-13 (аллергические заболевания) - доклиника

В СПбГУ созданы полимерные носители на основе гиалуроновой кислоты для доставки siRNA


⬇️ продолжение ⬇️