ВОТ ТАКАЯ ЕЛКА ЖЕЛАНИЙ, ИЛИ КЕЙС О ЦЕНЕ ФАРМЛОББИЗМА
27 декабря 11-летний мальчик из Костромы Никита Мирошниченко, страдающий от миодистрофии Дюшенна (DMD), попросил Президента России расширить возрастные рамки применения геннотерапевтического препарата Elevidys, который показан детям 4-5 лет. По "случайному" совпадению, за 5 дней до этого производитель Elevidys Sarepta Therapeutics обратился в FDA в США с той же просьбой - убрать возрастные рамки и требования к мобильности пациента.

Укол Элевидис стоит почти в два раза дороже некогда
"самого дорогого препарата в мире" - Золгенсмы – 3,6 млн долларов за укол. DMD – одно из самых распространенных орфанных заболеваний, частота – 1 случай на 4000-5000 мальчиков. В российский реестр внесено около 2000 пациентов. В возрасте "показанном" для назначения находятся 5-6% от общего числа пациентов сегодня. Снятие ограничений по возрасту и стадии болезни, таким образом, имеет потенциальную "цену вопроса" – миллиарды долларов только в России.

При этом, благодаря инициативе фонда "Круг добра" и созданному механизму финансирования, доступ к деньгам на сверхдорогие препараты от орфанных заболеваний у нас проще, чем во многих развитых странах.

Все бы ничего, если бы за эти деньги предлагали реальное излечение или хотя бы радикальное улучшение ситуации. Но нет. Про проблемы с Золгенсмой мы писали неоднократно. Сейчас этим же путем идет ее "двоюродный брат" по дизайну и механизму действия – Elevidуs,  одобренный минувшим летом на основании крайне шатких данных.

По исследованиям производителя по шкале NSAA, оценивающей состояние больного DMD по 17 критериям, у детей 4-5 лет спустя 48 недель наблюдалось улучшение на 4,3 балла против 1,9 в группе плацебо. Но у детей 6-7 лет ситуация была противоположная: у пролеченных Elevidys навыки ухудшились по сравнению с базовыми, а у группы плацебо - улучшились.

Консультативный комитет FDA заявил по этому поводу, что "данные не дают четких доказательств того, что он будет полезен самостоятельно передвигающимся пациентам с DMD", что не помешало ему проголосовать 8-6 в пользу ускоренного одобрения. Побочки Elevidys, как и любой генной терапии, серьезны: после введения препарата дети страдали от аутоиммунного миозита (в т.ч. жизнеугрожающего), острого миокардита и тяжелого поражения печени, что в Sarepta назвали "благоприятным и контролируемым профилем безопасности".

В октябре были объявлены результаты независимых КИ: препарат не подтвердил даже насчитанной производителем пользы по NSAA. Компанию это не обескуражило, теперь она пытается распространить показания к применению на все возрасты, несмотря на отсутствие даже минимальных свидетельств пользы Elevidys за пределами 4-5 лет.

Схема фармлоббизма для российского рынка – давление на власть с помощью историй о больных детях - отработана и применяется не в первый раз. Недавно мы писали про другого мальчика, Мишу Бахтина с СМА, безуспешно пролеченного золгенсмой и спинразой, родители которого, вопреки мнению врачебных консилиумов, пытаются выбить ему еще и рисдиплам. По еще одному "совпадению", производитель рисдиплама, Roche, фигурирует в обеих историях: он владеет правами на Elevidys за пределами США.

Ситуация, наблюдавшаяся еще несколько лет назад, сегодня у нас встает с ног на голову: пока производители недорогих лекарств потихоньку перестают поставлять их из-за санкций, те, кто выпускает наиболее дорогие (и отнюдь не всегда эффективные), получили облегченный доступ к российскому рынку.

Еще одна ключевая его особенность - административная зависимость доступа к препаратам. Для обеспечения закупок сверхдорогих лекарств у нас достаточно, чтобы болезнь оказалась в списке "нозологий" "Круга добра", а препарат был назначен консилиумом экспертов фонда.

На практике это означает, что, пока производители в США ведут длительный процесс переговоров о ценах со страховыми, поставщикам в России достаточно вложиться в GR и PR своей продукции. Поэтому в Штатах производитель обращается в FDA с просьбой "расширить показания", а у нас – к Президенту через пациента.