В июне мы уже писали о страдающем СМА Мише Бахтине из Свердловской области, родители которого сначала выбили из государства лечение спинразой, затем на деньги благотворителей поставили золгенсму, а когда она не помогла, через суд добились возвращения на спинразу. После этого история получила неожиданный поворот: летом 2023 г. родители Миши заявили, что обратились в тюменскую клинику, где мальчику прописали третий препарат против СМА - рисдиплам, который он, оказывается, получает уже больше года на средства, собранные от жертвователей (что не мешало родителям одновременно требовать спинразу). Но деньги не бесконечны, и родители решили обратиться к государству за финансированием рисдиплама, который будет стоить около 13 млн рублей в год. В качестве доказательства того, что рисдиплам работает, они выложили видеоролик, где почти 3,5-летний мальчик делает свои “первые шаги”, пока мама держит его за торс и переставляет ноги. На самом деле, даже эти скромные результаты, скорее всего, связаны с отложенным эффектом золгенсмы.

Несмотря на то, что производители спинразы и рисдиплама пытались доказать, что применение их препаратов после золгенсмы оправданно, результаты этих КИ так и не увидели свет, что говорит само за себя. При этом, это не те препараты, которые можно давать ребенку “на всякий случай”: каждый из них по отдельности способен вызвать поражение почек и печени с летальным исходом, а применение нескольких сразу только увеличивает вероятность этого.

Мальчику был назначен на 19 декабря врачебный консилиум, в ходе которого предстоит оценить состояние его внутренних органов и принять решение о целесообразности назначения рисдиплама, но родители отклонили приглашение, а отец вместо этого 11 декабря вышел на пикет перед Минздравом Свердловской области.

Ключевых бенефициаров этой схемы можно разделить на 3 группы: сами родители, их помощники и фармкомпании.

Родители Миши превратили благотворительную помощь в средство заработка: хотя оба они уже 3 года не работают, за это время им удалось уже трижды улучшить свои жилищные условия и совершить немало путешествий. Отсюда отказ сотрудничать с врачами и предпочтение, отдаваемое публичным акциям - каждая из них широко освещается в СМИ и будит возмущение публики “жадными чиновниками, пожалевшими лекарство для больного ребенка”, что увеличивает приток пожертвований.

Яркий представитель второй группы - “защитник прав” Миши и других детей с СМА Александр Курмышкин, имеющий неоднозначную репутацию в медицинской среде. Курмышкин называет себя “доверенным врачом” - “человеком с высшим медицинским образованием, к которому прислушиваются родители”. Между тем, Курмышкин никогда не был практикующим педиатром и ушел в медицинские представители (сотрудники фармкомпаний, занимающиеся продвижением препаратов среди врачей) еще в 1997 г., пока в 2020 г. не нашел более интересную тему - продвигать интересы фармкомпаний в госзакупках. Его фонд “Помощь семьям СМА”, на самом деле, не помогает родителям и не закупает препараты, а содержит штат юристов, которые выбивают их из государства.

Для третьей группы - фармкомпаний - помимо чистого заработка, это уникальная возможность проведения бесплатных КИ, за которые они не несут никакой ответственности. Случаи российских детей, которым ставят по 2-3 препарата против СМА, тщательно изучаются и, при наличии обнадеживающих результатов, послужат аргументом в пользу лечения несколькими препаратами. Если же результаты будут не столь обнадеживающими, о них достаточно просто умолчать. Кроме того, в отличие от западных стран, в России фармкомпании не имеют прямого выхода на представителей регуляторов, что затрудняет лоббирование. Фонды и семьи больных детей предоставляют им обходной путь: давление возмущенной общественности на государство, которое в таких случаях вынуждено реагировать и закупать препараты даже вопреки мнению врачей.