ВОЙНА ИЛИ CAR-T
Как было очевидно с самого начала, «кощеева игла» российской обеспеченности фармпрепаратами лежит не в поле массовых заболеваний – от гипертензии до диабета, а в области редких и дорогих болезней. И вот первый серьезный удар нанесен в области онкогематологии.

Немецкий производитель оборудования и технологий для трансплантации костного мозга и CAR-T-клеточной терапии Miltenyi Biotec в конце марта приостановил поставки своих продуктов в Россию, предположительно, на фоне логистических проблем. Наиболее сильно это решение ударит по пациентам, проходящим CAR-T-терапию в онкологических центрах, в т.ч. детском НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, поскольку аналогов технологиям Miltenyi Biotec на отечественном рынке нет. (От себя добавим что и не будет в ближайшие годы).

Суть CAR-T-терапии при лечении рака заключается в том, что из крови пациента извлекают Т-лимфоциты и модифицируют их, вставляя в генетический код последовательность, которая кодирует химерный рецептор антигена к белку CD19, экспрессируемый на поверхности раковых клеток. После чего лимфоциты уничтожают их. Они размножаются в лаборатории и вводятся в организм пациента, где борются с пораженными клетками и продолжают самовоспроизводиться, в течение 2 недель замещая до 90% от всех Т-лимфоцитов пациента. Преимущество технологии заключается в том, что больной получает собственные клетки, которые не вызывают аутоиммунных реакций. Недостатки - высокая стоимость, поскольку препарат создается для каждого больного индивидуально, и сложная технология его получения.

Miltenyi Biotec поставлял российским лабораториям, работающим с CAR-T, вирусные векторы для генетической модификации лимфоцитов, но не предоставил лицензию на саму технологию. НМИЦ им. Н.Н. Петрова, занимающийся разработками в области CAR-T и также использующий векторы Miltenyi Biotec, заявлял о намерении в будущем создать собственный. Но до реальных успехов тут очень далеко. Ожидается, что на то, чтобы компенсировать дефицит с нуля, понадобится 3-5 лет.

CAR-T-терапия стала одним из наиболее значимых прорывов XXI века в лечении онкозаболеваний. Ее используют в тех случаях, когда пациенту не помогла терапия 2-й, 3-й или 4-й линии, и единственное, что оставалось ему в прошлом - паллиативная помощь (хотя даже в России есть случаи использования ее в качестве 1-й линии). Терапия CAR-T-клетками позволяет добиться значительных успехов: у 90% пациентов с лимфобластным лейкозом и 30-40% с лимфомами, считавшимися неизлечимыми, наступает полная ремиссия.

Первый препарат на основе CAR-T, тисагенлеклейсел от Novartis, был зарегистрирован в США в 2017 г., после чего на мировой рынок вышло еще несколько таких разработок. В июне 2021 г. Novartis подал регистрационное досье в России, ранее ожидалось, что препарат может быть одобрен до конца 2022 г. Но усиление санкций и проблемы с транспортным сообщением могут, если не полностью прекратить процесс, то отложить его на месяцы и годы. Пока CAR-T-терапия в России остается уделом нескольких академических лабораторий, которые могли производить препарат для 3-4 пациентов в месяц, но прекращение поставок от Miltenyi Biotec поставило под угрозу даже их работу.

Приостановка поставок также вызвала серьезный дефицит оборудования для трансплантации костного мозга и необходимых для этого реагентов. Хотя заменить их будет несколько проще, чем технологии CAR-T, на это уйдут многие месяцы, на протяжении которых сотни больных будут оставаться без помощи.

Обвинять немцев в отсутствии человеколюбия тут, пожалуй, не следует. Для биопрепаратов ключевой историей является скорость их доставки потребителям и вообще логистика. Нет свободного перемещения людей, материалов и технологий между Россией и Европой, нет и самих технологий. И это логично. Почти весь 20-й век войны были, а эффективной онкогематологии не было. Это такой цивилизационный выбор: война или CAR-T.