В четверг Kyverna Therapeutics (KYTX) сообщила о долгосрочных клинических данных, демонстрирующих устойчивую эффективность наряду с безупречным профилем безопасности препарата. Однократная доза обеспечила стойкий клинический эффект в течение 12 месяцев при синдроме ригидности мышц и до полутора лет — при генерализованной миастении гравис.

Певица Селин Дион страдает синдромом ригидности мышц и недавно возобновила гастроли — совпадение ли это?

При этом у самой Kyverna проблем с безопасностью нет, тогда как две крупные фармацевтические компании, Novartis и Bristol Myers Squibb, работающие в сфере аутоиммунной CAR-T-терапии, столкнулись с ними и были вынуждены прекратить исследования. В случае одобрения их кандидата miv-cel станет первой в мире CAR-T-терапией для лечения аутоиммунных заболеваний.

В пятницу Legend Biotech (LEGN) представила данные по препарату CARVYKTI: половина пациентов с рецидивирующей множественной миеломой живы и не имеют признаков прогрессирования заболевания спустя пять лет после однократной инфузии. Показатель пятилетней общей выживаемости составил 69,2%.

А вечером того же дня Mirum Pharmaceuticals (MIRM) сообщила о положительном решении FDA о регистрации своего лекарства — таблеток от редкого генетического заболевания, вызывающего образование костной ткани в мышцах, сухожилиях и связках у детей и взрослых.

Остались вопросы? Пишите.