Препарат Isembyld (apitegromab) компании Scholar смогут получать пациенты старше 2 лет, получающие стандартную терапию.
Сообщается, что инъекционный препарат воздействует непосредственно на мышцы, помогая улучшить двигательную функцию у детей и взрослых. По данным компании, это первое и единственное лекарство, нацеленное на предотвращение потери мышечной массы при СМА.
Сейчас для лечения СМА в США применяются препараты Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis, Спинраза (нусинерсен) от Biogen и
Эврисди (рисдиплам) от Roche.
🧬Спинальная мышечная атрофия считается одним из самых частых из редких заболеваний. Это тяжелая генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен.
Мы в соцсетях:
ВК https://vk.ru/club227438403