У пациентов, получивших однократную инфузию препарата в возрасте от 8 до 12 лет, спустя два года наблюдалось выраженное замедление темпов снижения двигательных функций. Терапия также позволила дольше сохранить самостоятельную ходьбу у взрослых детей, у которых генетическое заболевание быстро прогрессирует. При этом профиль безопасности препарата остался стабильным и соответствовал ранее полученным клиническим данным.
Миодистрофия Дюшенна – наследственное нервно-мышечное заболевание, которое обычно встречается у мальчиков. Вылечить тяжелую болезнь невозможно, однако ее развитие можно замедлить с помощью терапии. В России '"Элеведис" и другие патогенетические препараты для детей закупает фонд "Круг добра". Недавно зарегистрировано первое отечественное нестероидное лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна — препарат «Глевентра» (МНН «гивиностат»), который разработала компания "Промомед".
https://investorrelations.sarepta.com/node/25481
Мы в соцсетях:
ВК https://vk.ru/club227438403