#1 Болезнь Хантингтона. Голландская компания uniQure подала заявку на регистрацию в США экспериментального препарата ифезунтирген инилпарвовек (AMT-130) для лечения наследственного заболевания нервной системы.
#2 Атаксия Фридрейха. В России проходит клиническое исследование нового препарата для терапии редкого неврологического заболевания. Лекарство ОМВ01 - аналог оригинального Skyclarys, которое применяется для лечения пациентов в возрасте от 16 лет.
#3 Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия. В России может появиться ещё один препарат для лечения прогрессирующего орфанного заболевания сердца. Это будет дженерик оригинального американского лекарства Beyonttra (акорамидис).
#4 Эпилепсия. Компания Biohaven приостанавливает исследования препарата BHV-7000 для лечения рефрактерной фокальной эпилепсии. У разработчиков оказалось недостаточно данных для оценки потенциального риска при применении препарата.
#5. Гликогеновая болезнь Ia типа (болезнь фон Гирке). В США одобрен первый препарат для лечения редкого нарушения обмена веществ получил одобрение FDA. Препарат Genglycos может применяться у взрослых и детей.
Мы в соцсетях:
ВК https://vk.ru/club227438403