Краниофарингиомы: 95% ORR на комбинации и вемурафениба и кобиметиниба

В NEJM - результаты небольшого исследования, посвященного изучению комбинации BRAF/MEK ингибиторов, вемурафениба и кобиметиниба, в лечении редкой злокачественной опухоли - папиллярной краниофарингиомы. Включено 16 пациентов с BRAF+ опухолями, которые ранее не получали лучевую терапию и системной химиотерапии. Проводилась краткосрочная терапия вемурафенибом и кобиметинибом - в течение 16 недель, после - лучевая терапия (РОД 1,8 Гр, СОД 54 Гр на остаточную опухоль) или хирургическое лечение.

По результатам - изучаемая комбинация позволила достичь объективного ответа на терапию у 15 (94%) пациентов‼️; еще у 1 пациента терапия была отменена через 8 дней приема препаратов по причине токсичности. Таким образом, первичная конечная точка исследования была более, чем достигнута - по гипотезе предполагался объективный ответ у >30%. После "индукционной терапии" всем пациентам проводилась лучевая терапия - РОД 1,8 Гр, СОД 54 Гр на остаточную опухоль - или хирургическое лечение. При медиане наблюдения 22 мес. прогрессирование отмечено у 4 пациентов.

Частота встречаемости этой опухоли оценивается как 0,19 на 100 тыс. населения. Эта злокачественная опухоль характеризуется местным агрессивным ростом, может быть причиной выраженного неврологического дефицита. Основной метод лечения - хирургический, но зачастую вмешательства носят нерадикальный характер. Два основных варианта краниофарингиомы - адамантиноматозный и папиллярный, при последнем до 90% пациентов имеются активирующие мутации BRAF V600E. Новый стандарт лечения?

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2213329