Одной из наиболее частых мутаций при секвенировании сарком является MDM2 амплификация.
Так вот совсем недавно появились результаты исследования MDM2 ингибитора миладаметана в популяции пациентов с распространённой липосаркомой, солидными опухолями или лимфомой. Наибольшая эффективность была выявлена у пациентов с дедифференцированной липосаркомой.

Среди 53 пациентов с дедифференцированной липосаркомой контроль над заболеванием (disease-control rate) составил 58,5% (95% ДИ = 44,1%-71,9%), а медиана выживаемости без прогрессирования составила 7,2 месяца (95% ДИ = 3,8-10,1 месяца).
Большинство пациентов получили как минимум три линии системной терапии.
Все пациенты имели MDM2 амплификацию и были tp53 wild-type.

Заметная активность миладеметана в монорежиме при лечении дедифференцированных липосарком привела к проведению рандомизированного исследования III фазы (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04979442). Ждём результатов !

https://ascopost.com/news/february-2023/mdm2-inhibitor-milademetan-in-advanced-liposarcoma-solid-tumors-or-lymphomas/