Траметиниб в лечении эпителиоидной гемангиоэндотелиомы

Эпителиоидная гемангиоэндотелиома - редкая сосудистая опухоль, чаще всего характеризующаяся наличием TAZ–CAMTA1 фьюжна (или его суррогатами в виде ядерной экспрессии CAMTA1), который, в свою очередь, действует как онкогенный драйвер посредством активации пути MAPK. А траметиниб блокирует МЕК, важнейший фермент этого пути .
Поэтому исследователи предположили , что траметиниб может быть эффективен у этой когорты пациентов.

Первичной конечной точкой в исследовании являлась частота объективных ответов, в частности для пациентов с TAZ–CAMTA1 фьюжнами, а вторичными - мВБП, 2-годичная общая выживаемость.

Из 44 включеных пациентов, 42 начали терапию траметинибом. Частота объективных ответов составила всего лишь 3.7% , но мВБП достиг 10.4мес, 2-годичная выживаемость составила 33.3%.

Стоит отметить, что применение траметиниба в течение 4-х недель уменьшило проявление болевого синдрома, связанного с опухолью.

В целом, для лечения ЭГЭ существует не так много опций и даже при метастатическом поражении в случае асимптомного течения может быть рассмотрена тактика динамического наблюдения.
Траметиниб уже включен в рекомендации NCCN с 2025 года как одна из возможных опции монотерапии.

А здесь можно почитать консенсус по лечению ЭГЭ от 2021 года - https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(21)00130-7/fulltext