Хорошие новости : монотерапия препаратом ONC201 эффективна при рецидивах H3K27-мутантных диффузных срединных глиомах

- ONC-201 (dordaviprone) - первый из класса импиридонов, новый класс препаратов в лечении онкозаболеваний, а именно глиом.
- Для H3K27-мутантных диффузных срединных глиом нет стандарта лечения, кроме лучевой терапии. Прогноз для таких пациентов крайне неблагоприятный, более 70% пациентов прогрессируют после проведения лучевой терапии.

Эффективность нового класса препаратов была изучена в 4 исследованиях, включивших 46 взрослых пациентов и 4-х детей.

Частота объективных ответов ( RANO-HGG критерии) составила 20% (95% ДИ 10%-33.7%).

Медиана длительности ответа была 11.2 мес. (95% ДИ 3.8 мес - НД).

Среди побочных эффектов наиболее часто была описана усталость.

Учитывая отсутствие каких-либо стандартов терапевтического лечения , эти результаты обнадеживают.

На данный момент в странах Европы, США и др. проводится набор пациентов, включая детей и подростоков, в исследование 3 фазы ACTION.

Подробнее о препарате - тут.