Эверолимус для пациентов младше 21 года с прогрессирующими глиомами low-grade: результаты 2-ой фазы исследования PNOC001

В исследование было включено 65 пациентов в возрасте от 3 до 22 лет. Медиана возраста составила 9.6 лет
▶️ВБП на 6 мес. составила 67.4% , мВБП 11.1мес (95% CI, 7.6 до 19.8).
📍Гипертриглицеридемия была наиболее часто встречаемым осложнением 3-4 ст.тяжести.
🧬Активация сигнального пути PI3K/AKT/mTOR не коррелировала с исходами заболевания: (6-мес. ВБП, при активированном пути - 68.4% vs при неактивированном - 63.3%; мВБП, актив. 11.2 мес. vs неактив. 11.1 мес, P = .80)

▶️У большинства (67,8%, n = 40) наблюдались изменения в гене BRAF, включая мутации BRAF V600E у 9 пациентов (15,2%) и структурные варианты BRAF у 31 пациента (52,5%). Фьюжн KIAA1549::BRAF был выявлен у 21 пациента.

🔗Полная статья в открытом доступе: https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.01838