🧪 На что стоит взглянуть сегодня

Orca Bio: FDA сдвинуло срок решения по BLA на клеточную терапию Orca‑T
FDA продлило рассмотрение заявки Orca Bio; новый PDUFA — 6 июля 2026. Продление связано с подачей обновлённого блока CMC; клинические данные дополнительно не запрашивали.
Почему это важно: сигнал, что для клеточных продуктов «узкое место» часто в производстве и контроле качества — это задаёт планку для тех, кто строит CMC-цепочки, включая локальные CDMO.
Источник

Denali получила ускоренное одобрение FDA на Avlayah при синдроме Хантера (MPS II) с нейро-проявлениями
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) одобрен как еженедельная инфузия для педиатрических пациентов ≥5 кг до развитого неврологического ухудшения. Ускоренное одобрение выдано по суррогатному маркеру: в исследовании среднее снижение CSF heparan sulfate на 24-й неделе составило 91%.
Контекст: регуляторное признание платформ для доставки биопрепаратов через ГЭБ повышает интерес к аналогичным технологиям и партнёрствам в орфанике.
Источник

Rocket Pharma: FDA очистило путь к коммерциализации генотерапии Kresladi при LAD‑I
FDA выдало ускоренное одобрение Kresladi для тяжёлой leukocyte adhesion deficiency type 1 у детей, которым недоступна трансплантация. Для Rocket это переход в коммерческую стадию; дополнительно компания получила priority review voucher, который обычно продают за девятизначные суммы.
На что обратить внимание: рынок редких болезней остаётся одним из немногих, где «однократные» генотерапии быстрее доходят до продаж — но требования к CMC и постмаркетинговому наблюдению будут только расти.
Источник

Mission BioCapital открыла набор в Platinum Program 2026 на $4 млн (pre-seed) с партнёрами AbbVie и др.
Программа планирует поддержать до 8 стартапов: до $500 тыс. на команду, плюс места в инкубаторах и доступ к инфраструктуре/менторству. Приём заявок — с 1 апреля по 15 мая 2026.
Что это значит для рынка: окно для «seed-перехода» в биотехе остаётся узким — поэтому value‑add (доступ к лабораториям и сервисам) становится не менее важным, чем чек.
Источник