FDA одобрила Rocket Pharmaceuticals: генная терапия KRESLADI (marnetegragene autotemcel) для тяжёлой LAD-I у детей; ускоренное одобрение и Rare Pediatric Disease PRV

Rocket Pharmaceuticals сообщила, что FDA выдала ускоренное одобрение KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) — аутологичной генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток — для педиатрических пациентов с тяжёлой leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I) при биаллельных вариантах ITGB2, если нет HLA-совместимого родственного донора для аллогенной трансплантации. Дата пресс-релиза компании — 27 марта 2026.

Одобрение выдано по accelerated approval на основании роста экспрессии CD18 и CD11a на нейтрофилах; подтверждение клинической пользы будет собираться в рамках длительного наблюдения и постмаркетингового регистра. Вместе с одобрением Rocket получила Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher и заявила, что рассматривает варианты его монетизации.

Почему это важно:
• Для России: кейс ускоренного одобрения по суррогатным биомаркерам показывает, какие данные могут быть критичны для вывода орфанных генных терапий и как заранее планировать регистр долгосрочного наблюдения.
• Для стартапов: PRV (ваучер при редких педиатрических заболеваниях) — это потенциальный финансовый актив, который стоит закладывать в стратегию привлечения капитала и партнёрства.
• Шире: регуляторные механизмы для одноразовых генетических вмешательств продолжают оформляться вокруг постмаркетинговых обязательств и подтверждающих данных.

Источник: Rocket Pharmaceuticals