FDA выпустило draft‑гайд по «Plausible Mechanism Framework» для индивидуализированных терапий при ультраредких болезнях (в т.ч. genome editing и ASO)

FDA 23 февраля 2026 опубликовало проект руководства для спонсоров «Considerations for the Use of the Plausible Mechanism Framework to Develop Individualized Therapies…» — как получать одобрения для таргетных индивидуализированных терапий, когда рандомизированные исследования невозможны из‑за крайне малых популяций пациентов.

Документ описывает критерии доказательности (идентификация причинной аберрации, подтверждение «target drugging/editing», опора на natural history), а также подход, при котором «проверенный» механизм может поддерживать расширение показаний/вариантов (например, для разных мутаций в одном гене) через master‑protocol и добавление вариантов продукта.

Что это значит для рынка:
• Для России: появляется более понятная регуляторная логика для ультраорфанных программ — российским командам в генотерапии/РНК‑терапиях легче выстраивать дизайн доказательной базы и диалог с регуляторами/партнёрами.
• Для стартапов: ставка смещается на качественные данные natural history и биомаркеры/валидированные суррогаты — это становится активом, который можно «капитализировать» в партнёрствах.
• Широкий контекст: регуляторы фактически формализуют путь для «n=1 / small‑n» медицины, что ускоряет переход от платформ к клиническим кейсам в ultra‑rare.

Источник: FDA