FDA одобрило генную терапию Rocket Pharmaceuticals Kresladi (marnetegragene autotemcel) для детей с LAD‑I — ускоренное одобрение и PRV

26 марта FDA выдало Rocket Pharmaceuticals ускоренное одобрение Kresladi — первой генной терапии для тяжёлого leukocyte adhesion deficiency type I (LAD‑I). Показание: педиатрические пациенты с LAD‑I из‑за двух аллельных вариантов ITGB2, если нет HLA‑совместимого донора‑сиблинга для аллогенной трансплантации ГСК.

Эффективность для accelerated approval оценивали по суррогатным биомаркерам: рост экспрессии нейтрофильных CD18 и CD11a на 12‑м месяце с сохранением эффекта до 24‑го месяца. Препарат также получил набор регуляторных статусов (Orphan, Rare Pediatric Disease, RMAT, Fast Track), а компании выдали Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher.

Почему это важно:
• В России активно развивается направление генной терапии и клеточных технологий; кейс Kresladi показывает, какие биомаркеры и пострегистрационные обязательства регулятор считает достаточными для «ускоренного» пути.
• Для стартапов это пример того, как редкие педиатрические показания могут давать дополнительный финансовый актив (PRV) и расширять варианты финансирования после одобрения.
• В более широком контексте это очередной сигнал: регуляторы готовы принимать суррогатные endpoints в ultra‑rare заболеваниях при условии обязательных confirmatory‑данных.

Источник: FDA