Российские ученые создали технологию генной терапии наследственных заболеваний глаз

💠Ученые университета «Сириус» разработали новую технологию для лечения наследственных заболеваний глаз.
Новация поможет создать отечественные препараты для лечения болезней глаз и других тяжелых заболеваний, таких как гемофилия А, муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна, наследственная глухота.

💠Как сообщила пресс-служба университета, новая технология позволяет «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Для этого исследователи использовали природный процесс, называемый белковым сплайсингом, который позволяет соединять две части белка в одну функциональную молекулу. После серии экспериментов ученые смогли создать систему, позволяющую увеличить количество собираемого белка в 1,5 раза.

💠Новую технологию уже использовали для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта – наследственного заболевания сетчатки. По мнению авторов научного проекта, сейчас главная задача – проверить, насколько препарат безопасен и эффективен.