Калифорнийские ученые опубликовали результаты исследований гивиностата при миодистрофии Дюшенна

🔵Длительное применение гивиностата (givinostat) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна замедляет потерю ключевых двигательных функций на 2–3 года и демонстрирует хорошую переносимость с преимущественно легкими или умеренными побочными эффектами. Такой вывод сделали ученые из США после исследования, результаты которого было опубликованы в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology.

🔵В исследовании участвовало около 200 мальчиков в возрасте от 6 лет и старше. Все пациенты продолжали терапию с гибкой дозировкой гивиностата в дополнение к системным кортикостероидам с последующими визитами каждые 4 месяца. Анализ показал, что применение данной терапии задерживало потерю способности подниматься с пола на 2 года, потерю способности пройти тест подъема по четырем ступенькам — на 3 года и потерю способности передвигаться — также на 3 года по сравнению с естественным течением заболевания.

🔵Авторы заключили, что продление подобной терапии помогло значительно задержать потерю ключевых двигательных функций у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. При этом большинство нежелательных явлений, связанных с лечением, были легкими или умеренными.