🔷Результаты совместной работы сотрудников Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова и Федерального медицинского биофизического центра имени А.И. Бурназяна ФМБА России опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences (Q1, импакт-фактор 4,9).
🔷В опубликованной работе представлены результаты тестирования 12 модификаций системы праймированного редактирования для коррекции патогенного варианта гена CFTR F508del, вызывающего муковисцидоз, в базальных клетках дыхательных путей, полученных от пациентов. Модификации редактора представляли собой присоединение нуклеаз EXO1 или FEN1 через аминокислотные линкеры к самому редактору.
«Система праймированного редактирования вносит одноцепочечный разрыв в нить ДНК четко в необходимый участок коррекции. При этом неправильная последовательность нуклеотидов остается, в этот момент ее можно сравнить с «хвостом». Каждый разрыв нити ДНК должен быть восстановлен, и в клетке включается естественный механизм репарации. Есть риски, что при восстановлении разрыва эта же исходная последовательность встроится обратно, поэтому мы решили попробовать удалить эти нуклеотиды, чтобы система репарации использовала новую правильную последовательность, которую редактор выстраивает прямо на месте разреза. Для удаления «хвоста» мы использовали белок экзонуклеазу»,
– рассказала заведующая лабораторией редактирования генома МГНЦ, к.м.н. Светлана Смирнихина.