Статус «орфанное лекарство»

📖 На английском - ODD (Orphan Drug Designation). Его получают фармацевтические средства, разработанные для профилактики, диагностики и лечения редких (= орфанных) заболеваний.

🧮 На сколько редких? Общепринятых цифр нет, например В США орфанным признается заболевание, которым страдает < 200 000 человек. В других странах пороговая частота составляет 1 на 1500-2500 человек.

🧬 Большинство орфанных заболеваний обусловлены мутациями генов и являются хроническими (пожизненными) и неизлечимыми.

Что дает этот статус?

💸 В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи (7 лет). Однако сам процесс рассмотрения таких препаратов не отличается.

✅ Тем не менее, такой статус можно считать плюсом при рассмотрении заявок на маркетинг лекарственных средств регуляторами (FDA и EMA).

В заявку на получение статуса ODD необходимо включить результаты имеющихся исследований, которые указывают на вероятную пользу (или преимущества – если уже есть другие лекарства) кандидата при лечении орфанного заболевания, таким образом присуждение статуса ODD как бы выражает признание адекватности обоснований.

👩‍⚕️ Банально, но этот статус можно использовать как с благими намерениями, так и с целью быстрее выпустить продукт на рынок и обогатиться.

Как биотехи могут использовать его «нечестно»?

- привлечение средств: желание излечить неизлечимую болезнь, пусть и очень редкую - трогает сердца инвесторов;

- экономия времени и денег: при изучении орфанных заболеваний допустимы значительно меньшие выборки, меньше пациентов - меньше хлопот и длительность исследования (но и результаты менее надежны);

- сперва продвигать свой кандидат для лечения именно орфанного заболевания, где есть подходящая мишень, а потом уже расширять показания одобренного средства другими, более распространенными болезнями. (Именно об этой уловке подумалось мне во время изучения компании $RETA).

🧐 Чаще молодые компании ходят по грани между алчностью и моралью. ИМХО, грамотный баланс - это хорошо. Интересно и ваше мнение 💬

#термины_и_понятия