​​Привет! Как выходные? Мои прошли в изучении двух оставшихся биотехов с разработками в области редактирования генома. Начнем с Beam Therapeutics ($BEAM).

Ведущие разработки: генная терапия ex vivo для лечения гемоглобинопатий. В отличие от конкурентов, о которых мы поговорили ранее, в Beam Therapeutics используют технологию редактирования оснований (base editing).

📖 Вместо того, чтобы вырезать/чинить «сломанный» ген (слово в предложении), при base editing точечно удаляется (или замещается) конкретная пара нуклеотидов (буква в слове, или A-T и C-G). Такие модификации ДНК более точны и предсказуемы.

In vivo редактирование: подготовка более 5 программ, но пока известно только об одном кандидате.

💊 BEAM-301 (замещает аденин в гене G6PC, мутации которого приводят к нарушению метаболизма глюкозы и развитию болезни Гирке - гликогеновая болезнь Iа типа) - исследования на доклинической стадии.

Ex vivo редактирование: 4 программы, одна на клинической стадии:

💊 BEAM-101 (точечное редактирование, которое приводит к увеличению синтеза фетального гемоглобина - HBF, вполне способного заменить функцию обычного HBA, подробнее здесь) изучается в качестве лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в КИ 1/2 фазы.

📍В июне была подана IND (запрос разрешения FDA тестировать терапию на людях) для BEAM-201, но FDA объявила временный запрет на проведение КИ. Со дня на день ожидается официальное письмо о причине задержки.

📢 18-22 сентября на конференции 2022 International HBV Meeting, Beam Therapeutics представит доклинические результаты мультиплексного редактирования оснований для лечения гепатита В.

📢 Во 2 половине 2022: начало набора пациентов в КИ 1/2 фазы BEAM-101; Подача IND для BEAM-301; начало исследований, которые лягут в основу IND для BEAM-301.

#новости_фарма #CRISPR