​​Всем привет! Итак, следующая компания с разработками в области редактирования генома - Intellia Therapeutics ($NTLA).

Ведущие разработки: генная терапия in vivo для лечения редких наследственных заболеваний.

In vivo редактирование: в настоящее время ведется 8 программ, две из которых (2 кандидата) на клинической стадии.

💊 NTLA-2001 (мишень - ген TTR) для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза - в сотрудничестве с Regeneron Pharmaceuticals ($REGN). Проходит КИ 1 фазы.

Промежуточные результаты: При введении наивысшей доза наблюдалось 93% снижение TTR сыворотки крови (у 6 пациентов - 6 мес. после лечения, у 3 пациентов - 9 мес). Наиболее частыми нежелательными явлениями были головная боль, инфузионные реакции, боль в спине, сыпь и тошнота.

💊 NTLA-2002 (мишень ген KLKB1) для пациентов с наследственным ангионевротическим отёком 1 и 2 типа. Проходит КИ 1/2 фазы.

Ex vivo редактирование: 7 программ в области иммуноонкологии и гематологии, одна на клинической стадии.

💊 OTQ923/HIX763 (c Novartis, $NVS) генная терапия серповидно-клеточной анемии, нацеленная на ген BCL11A, выключение которого способствует синтезу фетального гемоглобина HbF (подробнее здесь). Проходит КИ 1/2 фазы.

📍 Программа исследований NTLA-5001 (аутогенные модифицированные клетки против WT1-TCR) для лечения лейкемии (рак крови) была остановлена (хотя КИ 1/2 фазы в ходу). Сейчас ведется разработка аллогенной версии - на доклинической стадии.

📢 Во 2 половине 2022: первые промежуточные данные пациентов с ATTR-амилоидозом и кардиомиопатией, получивших NTLA-2001; завершение набора пациентов в обе группы КИ 1 фазы NTLA-2001; промежуточные результаты применения NTLA-2002 в КИ 1/2 фазы (на симпозиуме 2022 Bradykinin Symposium, 15-16 сентября).

#новости_фарма #CRISPR