​​Привет! Пришло время обновить информацию о компаниях, занимающихся разработками в области редактирования генома. Если нужно вспомнить что это и какие бывают методы - можно почитать наш декабрьский обзор (коротко и просто). Начнем с Editas Medicine ($EDIT).

Ведущие разработки: генная терапия для лечения наследственных заболеваний глаз и гемоглобинопатий.

In vivo редактирование: в настоящее время ведется 3 программы (1 на клинической стадии) для лечения заболеваний глаз, также разрабатывается новая генная терапия для лечения Синдром Ушера, другого заболевания глаз и неврологического заболевания. Ведущая разработка:

💊 EDIT-101 (CRISPR/SaCas9) для устранения точечных мутаций гена CEP290, ведущих к развитию заболевания глаз Амавроза Лебера (КИ 1/2 BRILLIANCE).

Промежуточные результаты: У некоторых пациентов был выявлен предсуществующий иммунный ответ к компонентам терапии. При этом введение EDIT-101 не вызывало новых клеточно-опосредованных или гуморальных иммунных реакций. Следим дальше.

Ex vivo редактирование: около 12 программ в области иммуноонкологии и гематологии, 2 из которых на клинической стадии (EDIT-301). 8 программ ведутся в сотрудничестве с Bristol-Myers Squibb ($BMY) и одна с BlueRock Therapeutics. В июне компания объявила также о соглашении с Immatics N.V. о совместной разработке с целью создания клеток с улучшенным распознаванием и разрушением опухолевых тканей. Ведущая разработка:

💊 EDIT-301 (RISPR/AsCas12a) - редактирует мутантные гены β-цепи гемоглобина в аутогенных CD34+ гемопоэтических клетках так, что вместо них получаются γ-цепи, что приводит к синтезу фетального гемоглобина HbF (подробнее здесь) и может оказаться полезным для пациентов с серповидно-клеточной анемией (КИ 1/2 фазы RUBY) и бета-талассемией (КИ 1/2 фазы EdiThal).

Какие новости ожидаются?

📢 Во 2 половине 2022: промежуточные результаты КИ 1/2 BRILLIANCE (6 мес наблюдения) и КИ 1/2 фазы RUBY, лечение первого пациента с бета-талассемией; оглашение нового кандидата для лечения заболевания глаз.

Также в скором времени планируется переход к КИ EDIT-103 для терапии пигментного ретинита (RHO-adRP) и EDIT-202 для терапии солидных опухолей.

Следующая компания: CRISPR Therapeutics

#новости_фарма #CRISPR