​​Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в мае датам #PDUFA (все препараты биотехов, акции которых доступны в ТИ для не квалов).

➡️ Одна из 2 заявок была одобрена (расшиерние показаний для комбинаций на базе ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®) компании $BMY, Bristol-Myers Squibb для лечения первой линии рака пищевода).

➡️ А вот решение по второй заявке на маркетинг AT-GAA (двухкомпонентное лечение для пациентов с болезнью Помпе от Amicus Therapeutics, $FOLD ) - перенесено на 29 августа и 29 октября 2022 г. для каждого из компонентов.

А что намечается в июне?

7 июня одобрен дупилумаб (dupilumab, DUPIXENT®, $REGN, Regeneron Pharmaceuticals) - первое и единственное биологическое лекарство для вспомогательного лечения атопического дерматита у детей (не биопрператы существуют - это кортикостероиды).

14-15 июня

Состоится заседание консультативного комитета (Advisory Committee) по расширению показаний для применения мРНК-вакцин Moderna ($MRNA - mRNA-1273) и Pfizer-BioNTech ($PFE - COMIRNATY) против COVID-19 у детей и младенцев.

16 июня

Расширение показаний сетмеланотида (IMCIVREE®, Rhythm Pharmaceuticals, $RYTM) для назначения пациентам (от 6 лет) с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема (разные формы наследственного ожирения). Ранее решение перенесли на 3 мес, так как FDA запросило дополнительные данные анализа эффективности в подгруппах из основного исследования 3 фазы. Обычно это не к добру.

24 июня

Приоритетное рассмотрение заявки по Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel компании Bristol Myers Squibb, $BMY). Это CAR T терапия для взрослых пациентов с запущенными B-клеточными лимфомами. В мае компания получила разрешение на маркетинг в Евросоюзе.

27 июня

На эту дату было перенесено решение о расширении показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения бета-таласемии у пациентов, которым не требуются регулярные переливания крови. Однако 3 июня компания сообщила, что отзывает заявку, так как на вопросы FDA о соотношении пользы и риска их препарата в этой популяции пациентов на основе имеющихся данных КИ фазы 2 BEYOND ответить невозможно.

25 июня

На эту даты было назначено решение по U2 (ublituximab в комбинации с umbralisib (UKONIQ®) ля лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы), но TG Therapeutics ($TGTX) добровольно отозвала заявку (обсуждали в чате) из-за проблем с общей выживаемостью. Кроме того, компания отозвала и UKONIQ® с рынка...

#новости_фарма