💊 Инвестиции в крутейшие лекарства
📈 Сотрудничество: @ilyayasny
Post #291
2.03K

Еще один феникс
Компания uniQure легендарна. Основана в 1998 году замечательным ученым и предпринимателем Сандером ван Девентором, разработчиком одного из первых моноклональных антител и основателем одного из крупнейших европейских VC-фондов Forbion. Мне посчастливилось пообщаться c ним на одной из конференций.
В 2012 году они вывели на рынок ЕС первый генотерапевтический препарат Glybera. Правда, потом его пришлось вывести с рынка — за год была продана одна доза. Тогда компания переключилась на генную терапию гемофилии В, успешно разработала и продала ее CSL Behring (одобрена под названием Hemgenix), переключившись на болезнь Хантингтона.
Вчера компания сообщила об успехе исследования фазы 1/2 — впервые удалось показать достоверное замедление прогрессии заболевания по сравнению с историческим контролем. Акции выросли в 3,5 раза! Неудивительно: болезнь Хантингтона — крепкий орешек, который долго не поддавался.
С научной точки зрения продукт потрясающий — одноразовый укол вирусного вектора в мозг обеспечивает экспрессию микроРНК, которая предотвращает экспрессию патологического белка НТТ. В следующем году компания собирается подать документы на регистрацию.
Пишите мне, чтобы инвестировать вместе, и подписывайтесь на канал!
Компания uniQure легендарна. Основана в 1998 году замечательным ученым и предпринимателем Сандером ван Девентором, разработчиком одного из первых моноклональных антител и основателем одного из крупнейших европейских VC-фондов Forbion. Мне посчастливилось пообщаться c ним на одной из конференций.
В 2012 году они вывели на рынок ЕС первый генотерапевтический препарат Glybera. Правда, потом его пришлось вывести с рынка — за год была продана одна доза. Тогда компания переключилась на генную терапию гемофилии В, успешно разработала и продала ее CSL Behring (одобрена под названием Hemgenix), переключившись на болезнь Хантингтона.
Вчера компания сообщила об успехе исследования фазы 1/2 — впервые удалось показать достоверное замедление прогрессии заболевания по сравнению с историческим контролем. Акции выросли в 3,5 раза! Неудивительно: болезнь Хантингтона — крепкий орешек, который долго не поддавался.
С научной точки зрения продукт потрясающий — одноразовый укол вирусного вектора в мозг обеспечивает экспрессию микроРНК, которая предотвращает экспрессию патологического белка НТТ. В следующем году компания собирается подать документы на регистрацию.
Пишите мне, чтобы инвестировать вместе, и подписывайтесь на канал!
- 🔥 23
- ❤ 7
- 🤡 1







