Intellia: успех фазы 3?

Генное редактирование in vivo впервые показало хорошие результаты в фазе 3 (я писал об этом исследовании два года назад, до его начала). Показание — наследственный ангионевротический отек, где основная задача — предотвращение приступов, вроде отека Квинке. Однократное введение снизило частоту отеков на 87% в год по сравнению с плацебо, а у 62% пациентов в течение 6 месяцев наблюдения не было отеков совсем (11% в плацебо-группе). Эта эффективность — на уровне других одобренных терапий (в том числе РНК-терапии компании Ionis).

Но теперь уже передовой науки и высокой эффективности недостаточно: аналитикам неясно, насколько терапия будет коммерчески успешной. На другой чаше весов — высокая стоимость (наверняка более $1M), неопределенность насчет долговременной эффективности и нежелание пациентов рисковать, если что-то пойдет не так. Так, в другом исследовании компании (по той же технологии, но в другом показании) пациент умер от септического шока, вероятно, связанного с терапией.

Компания будет подавать на одобрение в FDA, но до коммерциализации ей потребуется еще много денег (на Х пишут о $500M). Поэтому пока что акции компании выросли всего на 6%. Впрочем, оптимисты всё равно верят, что за такими трансформирующими подходами будущее, просто оно пока не никак не наступит...

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!