Два одобрения генной терапии

Немного хороших новостей: компания Ultragenix на прошлой неделе получила второе одобрение всего через месяц после первого. Первым стал Genglycos, in vivo AAV генная терапия гликогеноза Iа типа (болезнь фон Гирке). Это ультраредкое заболевание, в США им страдает 1500–2500 человек. Несмотря на то, что болезнь связана с недостаточностью глюкозо-6-фосфатазы, для нее не существовало лечения в виде фермент-заместительной терапии, потому что нет способа доставить внешний фермент в эндоплазматический ретикулум, где он должен находиться.

Второе одобрение компания получила по мукополисахаридозу типа IIIa (синдром Санфилиппо типа А). Здесь тоже нет фермент-заместительной терапии, но по другой причине: болезнь поражает в основном головной мозг, а внутривенные ферменты не способны пересечь гематоэнцефалический барьер. Ultragenix использовала для доставки гена сульфамидазы тот же вектор, что и у Золгенсмы – AAV9. Кстати, это первое одобрение in vivo генной терапии болезни лизосомального накопления. Цена на терапию установлена близкая к рекордной – почти $4 млн.

Годом ранее FDA отклонила заявку Ultragenix в связи с проблемами производства. Несколько отклонений FDA в прошлом году вызывали протесты, в марте прошла демонстрация родителей больных детей: они принесли к FDA гроб и требовали большей регуляторной гибкости в отношении ультраредких заболеваний.

Сейчас, после изменения руководства FDA, подход стал, очевидно, более щадящим в отношении ускоренных одобрений и суррогатных конечных точек. Но не навредить бы. Нам всем нужен не более сговорчивый, а более профессиональный и предсказуемый FDA.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы вместе разбираться в таких историях!