Очень хорошие данные компании Intellia (NTLA) по наследственному ангионевротическому отеку. Это аналог отека Квинке, только имеющий генетическую природу, пациенты могут внезапно умереть от отёка, и такие болезненные приступы происходят регулярно.

Продукт Intellia представляет собой липидные наночастицы с Cas9 и направляющей РНК, которая инактивирует ген калликреина. Калликреин отвечает за проницаемость сосудов и его инактивация должна приводить к снижению частоты приступов.

Так и получилось: у 8 пациентов из 10 приступы снизились до нуля, а у двух оставшихся было по одному приступу за период наблюдения. Это первые такие впечатляющие данные по генному редактированию in vivo!

В 2025 Intellia приступит к регистрационному исследованию.