Скандал в FDA

Обычно я защищаю FDA от нападок тех, кто упрекает агентство в коррумпированности и других грехах, но тут уж не знаешь, что и думать. Как я писал, в пятницу подошел срок решения по генной терапии миодистрофии Дюшенна компании Sarepta. В итоге FDA расширило показания для всех детей старше 4 лет. Акции компании выросли более чем на 30% (рыночная капитализация перевалила за $15 млрд), прогнозы аналитиков по продажам превосходят миллиард в год (при стоимости терапии в $3.2M). Пациенты получат новую опцию лечения. Что не так?

А оказалось, что решение было принято единолично директором департамента Питером Марксом вопреки мнению трех своих же команд, которые считают, что данных об эффективности недостаточно – ведь продукт компании провалился в клиническом исследовании, не достигнув первичной конечной точки. Питер и другие сторонники одобрения возражают, что первичная конечная точка – довольно субъективная и вариабельная шкала, а почти по всем вторичным конечным точкам наблюдалось улучшение по сравнению с плацебо. Правда, возникает вопрос: а зачем тогда было выбирать эту шкалу в качестве первичной? Также сторонники одобрения говорят, что вреда от терапии никакого нет. Тут тоже есть возражения: во-первых, при долговременном наблюдении какой-то вред может обнаружиться. Во-вторых, пациенты, получившие это лечение, в будущем не смогут получить терапию на основе AAV, если вдруг появится более совершенный метод, потому что у них будет иммунитет.

Ну и самое большое недовольство противников этого одобрения (как и в случае адуканумаба против Альцгеймера) вызывает пренебрежение строгими правилами оценки соотношения пользы/риск в угоду пациентскому сообществу. Может показаться, что такая позиция на руку фармкомпаниям, но на самом деле, в длительной перспективе, – это не так: размывание правил, пренебрежение мнением экспертного сообщества, непредсказуемость, волюнтаризм не идут на пользу индустрии.