Три новости биофармы за последнюю пару недель: одна хорошая, две плохие. Первая плохая – про генную терапию Pfizer по миодистрофии Дюшенна. Исследование фазы 3 провалило все конечные точки, не улучшив ни моторные функции, ни способность пациентов сидеть и ходить. Миодистрофия Дюшенна, при которой из-за дефекта белка дистрофина постепенно отмирают мышщы – очень крепкий орешек для разработчиков лекарств. Компания Sarepta недавно получила ускоренно одобрение на первый генотерапевтический препарат против этой болезни, но только для мальчиков 4-5 лет, и 21 июня у них заседание комитета FDA по расширению популяции. У Sarepta и Pfizer очень похожая технология, аденоассоциированный вектор, несущий ген микродистрофина. Но типы векторов отличаются, возможно, в этом причина разницы в эффективности. Впрочем, у Sarepta эффективность тоже довольно скромная, и стало понятно, что повышение микродистрофина в мышцах не вполне коррелирует с улучшением состояния.

Хорошая новость в том, что FDA advisory committee единогласно проголосовал за то, что антитело donanemab компании Eli Lilly против болезни Альцгеймера эффективно у пациентов с начальными симптомами, и что польза превышает риск. Как и всех остальных антител против амилоида-бета, у донанемаба есть риск мозговых осложнений (эдем и кровотечений), но он ниже, чем у адуканумаба и леканемаба. Lilly тестировала возможность отмены препарата после того, как ПЭТ показывал отсутствие бляшек через год (к вопросу о жадной фарме, которой лишь бы нажиться на пациентах). Посмотрим, какой лейбл получит новое антитело.

Третья новость опять плохая: компания Lykos предоставила в FDA данные по терапии посттравматического стрессового расстройства (ПТСР) с помощью MDMA (экстази), и комиссия проголосовала против. Между тем, компания провела шесть фаз 2, две фазы 3, и все они были успешными! Несмотря на то, что новых лекарств против ПТСР FDA не одобряло 25 лет, члены комиссии решили, что вероятность разослепления в таких исследованиях слишком велика, а большинство участников исследования ранее принимали экстази, то есть симптомы им хорошо знакомы. Поэтому FDA, скорее всего, потребует от компании дополнительных исследований.

Мы несколько раз рассматривали разработки психоделиков (амфетамины, каннабиноиды, ЛСД) с точки зрения инвестиционной стратегии, но, как я рассказывал в недавней лекции, пока считаем её слишком рискованной по следующим причинам:

• Очень конкурентный рынок психофармакологии
• Нежелательные побочные эффекты
• Плохое понимание механизмов действия лекарств и патофизиологии болезней
• Трудность проведения клинических исследований (разослепление)
• Плохая предсказательная сила животных моделей
• Производство из натуральных компонентов – регуляторный ад