Это повтор моего поста 2020 года в фейсбуке, с дополнениями

Если вы не смотрели фильм "Крайние меры" (Extraordinary measures) c Гаррисоном Фордом, рекомендую. Это история о том, как отец двух девочек с болезнью Помпе нашел ученого-одиночку (Форд), вместе с которым они разработали лекарство от этой болезни.

Правда, компания Genzyme (в фильме — Zymogen, играющая скорее отрицательную роль) говорила, что все было не совсем так, и лекарство — плод усилий большого коллектива Genzyme, а не одиночки, которому приходится преодолевать сопротивление руководства компании.

Но я не знал, в честь кого названа болезнь. Помпе (ударение на первый слог) оказался голландским патологом с героической судьбой. Болезнь он описал в 1932 году, а в 1940, после поражения Голландии, вступил в Сопротивление и помогал укрывать евреев, а потом спрятал у себя в госпитале нелегальную радиостанцию. В феврале 1945 передатчик накрыли немцы, Помпе был арестован и расстрелян с 20 другими пленными в апреле 1945 в качестве мести за взрыв немецкого поезда членами Сопротивления.

В Амстердаме им установлен памятник.
Полностью историю я нашел тут.

А у отца двух девочек есть настоящий прототип — Джон Кроули, юрист, бизнесмен, политик, морской офицер, посвятивший всю жизнь созданию лекарств от редких болезней. Он основатель компании Amicus (я писал о том, что ее купил BioMarin за $4.8B) и нынешний президент организации BIO (их конференция в июне — одно из главных событий года в биотехе). Его дети с болезнью Помпе до сих пор живы, дочь закончила колледж и работает в благотворительной организации.